首席执行官Paula Ragan
美国食品和药物管理局(FDA)已批准X4制药公司的Xolremdi作为治疗超罕见免疫缺陷病WHIM综合征的首个靶向药物。
据美国国立卫生研究院(NIH)称,美国只有不到1000人被诊断出患有WHIM综合征,WHIM是该病四个特征--疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓性贫血的首字母缩写。低丙种球蛋白血症是一种由低抗体水平引起的疾病,而骨髓性疾病则是一种白细胞聚集性疾病。
Xolremdi(mavorixafor)是一种口服CXCR4拮抗剂,旨在将骨髓中的中性粒细胞、淋巴细胞和单核细胞等白细胞调动到血液中,以改善免疫缺陷。该药获准用于 12 岁及以上的患者。
Xolremdi 是 X4 公司的首个上市药物,公司首席执行官 Paula Ragan 告诉 BioSpace,进入商业化是 "重要的一步"。拉根说,公司正在组建一支 "外勤队伍",以开展教育,提高人们对这种药物的认识,并销售这种药物。
"她继续说:"我认为,这对任何公司来说都是一个非常重要的时刻;它真正表明了我们对永久存在的终身承诺。"她继续说:"获得 FDA 批准的药物是一种殊荣,我相信在罕见病领域,持续投资并在患者需要我们的时候为他们提供服务是一种责任。
2023 年 5 月,X4 公司报告了 Xolremdi 4WHIM 试验的 III 期阳性结果,显示与安慰剂相比,Xolremdi 的年感染率降低了 60%;试验参与者每年的感染率低于 1 次,而安慰剂组为 4.5 次。患者接受治疗的时间越长,感染率下降的幅度也越大。
杜克大学医学院副教授、4WHIM 试验的首席研究员 Teresa Tarrant 告诉 BioSpace,目前治疗这种疾病的方法只是辅助性的,她还举了加德西(Gardasil)治疗尖锐湿疣的例子。她举例说,在 Xolremdi 获批之前,没有一种简单的方法可以治疗 WHIM 的潜在症状。
"我认为,对于很多患者来说,有一种靶向疗法......可以直接纠正他们的症状。......能够直接纠正个人的根本问题,我认为这给了他们很大的希望和乐观,"塔兰特说。"对于个性化医疗来说,这是一个令人兴奋的时代,我认为 WHIM 将成为罕见病和现代医学设计治疗潜在遗传疾病的能力的典型代表。
拉根也有同感,他说:"我认为我们感到兴奋的主要是,在所有这些超畸形疾病的情况下,理想的目标是展示一种真正影响疾病广泛症状的靶向治疗方法。
X4 公司周一的胜利并非没有挑战。2022年7月,该公司裁员约20%,并停止了肿瘤项目的工作。
Ragan说,X4现在计划发展商业化业务,并即将充实该部门。她说,公司计划在 "批准后的第一天 "就做好准备。
据该公司发言人称,X4 为 Xolremdi 定下的价格为:体重超过 50 公斤的患者每年约 49.6 万美元,体重小于或等于 50 公斤的患者每年约 37.2 万美元。
在获得批准后,X4 获得了罕见儿科疾病优先审查券,Ragan 在电话会议上表示,公司计划将其货币化。
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