“创新药”在2024年首次被政府工作报告提及；发展创新药是民生大事，是对患者迫切需求的及时响应，是拉动中国新质生产力的重要引擎。中国国际进口博览会（进博会）是世界上第一个以进口为主题的国家级展会，也成为了全球先进创新药完成首秀的舞台。进博首日，已有数家国内外知名创新药企签署了“创新药全生命周期”服务合作协议，秉承 “新时代·共享未来”主题，开启与国内医药服务供应商的合作共赢之路。
构建信任 全速共进 “国家队”转身爆灯
隆培促生长素首度亮相第七届进博会
在一众签约企业中，维昇药业与上药控股的合作非常具有代表性，引发现场热议。事实上，这并不是维昇和上药的第一次牵手，而是缘起于维昇在开展隆培促生长素中国3期关键临床试验。上药控股力保该临床试验对照药品、参比制剂、试剂等试验所需物料的供应，并提供药品分发、回收等服务，助力维昇顺利完成试验：隆培促生长素中国3期临床试验结果优效于阳性药物对照组。
前期夯实的合作为双方深化未来的商业化合作建立了信任基础。近期，维昇和上药已就保税进口、全国分销、供应链优化以及创新增值服务开启合作洽谈。进博会期间，上药控股对维昇药业的核心产品给予了高度认可。上海医药执行董事兼执行总裁李永忠表示：“维昇的产品都非常具有前瞻性和稀缺性，相信维昇的隆培促生长素将为国内的生长激素缺乏症患儿带来福音。上药控股也将大力发挥平台优势，助力隆培促生长素在中国市场实现商业化运营。”受益于进博会的“溢出”效应，上药控股参与服务的多款全球领先创新药在中国的可及全面提速，帮助创新药实现“展品”到“商品”的华丽转身。
今年，维昇和上药共同把握进博会的平台机遇，进一步敲定合作范畴：维昇将上药控股旗下的上药国际供应链有限公司，指定为其核心产品进口隆培促生长素注射液及其配套专用自动注射器在中国大陆的进口总经销商。
据国家药监局CDE官网显示，隆培促生长素在国内的上市许可申请已获受理。可以预见，在不久将来，维昇能够借助上药国际供应链的优势，尽快将这款有潜力成为国内同类最佳的新型长效生长激素引入国内，嘉惠更多患者。
选定赛道 专注专业 广阔市场尽在眼前
维昇药业产品管线
从管线铺排上来说，维昇既不“贪多”，也不“追星”。维昇药业CEO卢安邦在一次创新药论坛上公开谈及“做专、做深、做不同” 的公司战略。这种“专注”使得公司能够集中资源和精力在内分泌领域深入研究，从而在特定领域，尤其是生长发育领域，逐步构筑起强大的专业优势。这份自信来自于对产品的信心，更是源于对手握产品所搭载的TransCon（暂时连接）技术平台的信心。
维昇药业的产品授权方和股东之一Ascendis Pharma不久前刚宣布授权诺和诺德使用TransCon技术平台开发每月一次的GLP-1受体激动剂候选产品，用于治疗代谢性疾病（包括肥胖和2型糖尿病）。该项授权达成表明了在药物长效化技术上，TransCon平台已脱颖而出，成为同类中的佼佼者。而维昇早已将搭载TransCon技术的3款创新药收入囊中，用维昇药业CEO卢安邦的话来说：“目前维昇药业仅有3条管线，只选择Best-in-Class、First-in-Class甚至Only-One-in-Class的候选药物，今后也会是。”
内分泌领域疾病病因复杂，已知体内激素分泌紊乱引发的疾病多达170余种，可以说每个人都经历着“被激素操控的一生。“生长发育”，这个从人们出生便伴随而来的关键词，自然也和调控它的生长激素有着说不完的内分泌故事。中国于2023年已超越美国，成为全球人生长激素最大的市场。根据弗若斯特沙利文的资料，中国的人生长激素市场规模由2018年的人民币40亿元迅速增至2023年的人民币116亿元，年复合增长率为23.9%，预计到2030年将持续增至人民币286亿元。
儿童生长激素缺乏症（PGHD）治疗周期长，需要将患儿的生长激素水平维持在一个比较理想的范围，这就对患者的用药依从性提出了更高要求。这一需求也使相关药物研发的创新趋势从每天一次转向了每周一次甚至更长时间的给药周期。
在生产端，维昇已和药明生物达成合作，就隆培促生长素的技术转移和本地化生产等业务签署协议，进一步提升药物可及性。此时再回过头来看维昇药业CEO卢安邦对公司战略和商业化的考量，不仅“行稳踏准”，而且早已“计之深远”。
需求驱动 研发引领 造就潜在同类最佳
目前中国已上市的生长激素绝大多数是每日注射的短效制剂，仅有一款基于永久化蛋白修饰技术实现长效化的周制剂。即便长效化技术层出不穷，一旦涉及蛋白肽类药物，长效化途径则变得极为有限，攻坚的难点在于激素在体内复杂的组织分布、受体结合以及代谢清除的作用机理，难以在不牺牲疗效和安全性的前提下实现长效化。市场和临床呼吁创新，也是治疗需求在驱动着创新技术的拓展和进步。
以隆培促生长素为例，它所搭载的是TransCon这一创新长效化技术平台。与以往永久化修饰的长效药物设计思路完全不同，这项技术的核心是：将与内源性生长激素分子结构和药理机制完全一致的原型药物与惰性载体通过一个链接结构暂时连接起来。在这项技术的加持下，隆培促生长素在体内能够缓慢释放未经修饰的生长激素分子，实现长效化作用的同时，其活性成分——未经修饰的生长激素分子可以发挥与“天然”生长激素一样的作用机理，隆培促生长素在全球及中国的3期临床试验中被证实了其促进长高的治疗效果显著优于生长激素日制剂。
在已公布的报道中可以查询到，隆培促生长素中国3期临床试验主要研究者罗小平教授在进一步解读该临床试验的主要研究数据时表示：“从第13周开始，AHV（平均年化生长速率cm/年，即所有受试者在一年的治疗周期中平均身高增长的高度）在隆培促生长素组明显高于生长激素日制剂组。与基线相比，第52周的身高标准差积分(HV SDS，是一种衡量儿童身高相对于同龄、同性别儿童平均身高的偏离程度的指标)在隆培促生长素组和生长激素日制剂组分别增加了1.01和0.83 (p=0.0015)，具有显著性差异。”
更有证据显示，国内外多个临床试验已证明隆培促生长素对PGHD患儿（包括其2期和3期临床试验）有积极的疗效和良好的安全性。在已知的全球3期长期开放性研究enliGHten试验中，隆培促生长素也显示出长达5年的的持续有效性和长期安全性。鉴于其在多个试验中的表现，其在提高患者依从性、减少局部反应等方面给患者带来更好的临床治疗体验，隆培促生长素的长期疗效和安全性获得全球范围内临床试验的支持和研究者的认可。
基于对内分泌领域及生长发育疾病诊断特征的精准洞察，维昇据此制定了有针对性的研发及医学策略，以临床研究及学术进展为出发点，通过传递优秀的临床研究结果使TransCon的技术的独特优势和隆培促生长素的临床特点被广大专科医生了解并认可。过去几年，维昇通过主办高水平学术会议、积极参与全国各级学/协会相关会学术会议，以及其它新创的学术交流活动，与全国近30位儿童内分泌领域学术代头人进行了深入的互动交流，赢得了领域顶级专家的认可。
在过去6年，维昇药业还积极参与并资助了内分泌领域其它罕见疾病的基础流行病学研究，携手国家相关协会组织、科研机构及学科带头专家力求为这些疾病诊疗保障策略的制定提供最基础的科学数据。本着“学术为先、科学为本”的理念，维昇药业已在全国儿童内分泌专家中树立起良好的学术形象。针对未来的商业化推广，维昇药业计划打造一支“专而精”的商业化团队，聚焦隆培促生长素的临床数据，专注于在专科医生中价值传递，聚焦未满足临床治疗需求。同时，从疾病诊疗旅程入手，维昇将逐步建立从疾病科普教育到药物可及，并推动多种创新支付和售后服务体系的诊疗闭环，最终提供以患者为中心的系统性疾病管理方案。据了解，维昇已与和睦家医疗达成战略合作，藉此拓展其在高端医疗服务领域的合作，在为中国患儿提供全球领先的治疗方案的同时，助力患者能够享受到优质的医疗服务。
结语
随着全球医疗健康领域的不断进步，创新药的研发和应用成为了提高人类生活质量的关键。维昇药业与上药控股的合作，正是在这一大背景下，双方共同把握机遇、迎接挑战的明智之举。
维昇药业的战略选择和产品管线的专注，不仅体现了公司对临床需求的深刻理解和精准把握，也展现了其在创新药领域的雄心和决心。在未来，随着隆培促生长素在中国的获批和上市，我们有理由相信，它将为国内儿童生长激素缺乏症患者带来革命性的治疗方案。维昇药业的专注和专业，以及其在内分泌疾病领域的深耕，将使其在这一领域立足。随着隆培促生长素等产品的商业化进程不断推进，维昇药业有望在未来的内分泌疾病治疗领域发挥更大的作用，为中国患者带来更多希望，为社会创造更大的价值。
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